FDAapprovesneworphandrugtotreatpulmonaryarterialhypertensionFDA于本月21日批准孤儿药Uptravi用于治疗成人动脉性肺动脉高压(PHA),PHA是一种慢性的、逐步恶化的、罕见的、易导致死亡或需要器官移植的疾病。PHA它是由连接心肺之间动脉出现高血压造成的。这导致心脏的右侧比正常情况下承受更多的工作负荷,进一步导致了人体到达运动能力的极限、呼吸变短甚至还会出现其他更严重的症状。“Uptravi为PHA患者带来了福音”EllisUnger,M.D,FDA药品评估与调查中心药品评估1部的负责人如是说“FDA支持各大药企对孤儿药的不断研发,为罕见疾病提供更多新的治疗选择。”在这里有必要跟大家介绍一下孤儿药。罕见病药又称孤儿药。冰桶挑战引起了人们对ALS患者的
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